腺相关病毒（AAV）因其高安全性、特异性感染效率及低基因组整合率等优势，成为基因治疗领域的“黄金载体”。然而，不同的AAV血清型在各种物种间，甚至在不同的小鼠品系中，表现却存在显著差异。例如，某些在C57BL/6小鼠中表现优异的血清型，在BALB/c小鼠或食蟹猴中却可能表现截然不同。针对这一问题，研究团队对AAV血清型在不同小鼠品系和食蟹猴中的转导效率进行了系统性比较，结果显示如AAV4、AAV9、PHPB及CAP-B10等在组织嗜性方面存在明显差异。

研究中，AAV4在小鼠和非人灵长类动物中展现出肝脏去靶向特性，且在肺部、肾小球和胰岛中具有较高转导效率。这一发现为理解AAV在不同小鼠品系和物种间的差异提供了重要见解，同时为后续动物实验及临床前研究的AAV筛选提供了精准依据。

该研究使用了条形码测序的方法，构建了包含21种AAV血清型的文库，对其在C57BL/6与BALB/c小鼠及食蟹猴的转导效率进行了比较。从结果来看，BALB/c小鼠的AAV RNA表达普遍低于C57BL/6小鼠，尤其是在脑、脊髓及其他组织中，AAV9、PHPB等血清型在C57BL/6和BALB/c小鼠之间的转导模式差异显著。这提示研究人员在进行小鼠实验时，需谨慎选用品系并关注转导效率的差别，对不同品系之间的AAV表现应保持高度警觉。

此外，研究还揭示了食蟹猴与小鼠之间的跨物种差异，发现大多数器官的AAV RNA表达在食蟹猴中普遍低于C57BL/6小鼠，部分原因可能与灵长类动物更复杂的免疫及受体表达差异有关。因此，根据小鼠筛选的优化血清型可能并不适用于灵长类动物，需提前考虑预存抗体及免疫适配方案。

在研究中，AAV4展现了“肝脏去靶向”现象，这一独特表现为呼吸系统、内分泌及糖尿病研究开辟了新思路。研究结果显示，虽然AAV4在小鼠和食蟹猴中普遍具有低转导率，但在肺、胰岛及肾小球中却表现出较高的转导效率。这一发现为进一步挖掘AAV4在特定器官中的应用潜力提供了新的视角。

为了优化AAV的实验设计和器官靶向递送，研究对不同物种中的AAV表现进行了总结：针对肝脏靶向，AAVrh10和AAVrh74在鼠猴中表现稳定，而AAV62FF和LK03则更适合在灵长类中使用。在心肌、骨骼肌和膈肌递送中，MyoAAV-2A在小鼠和猴中均表现优异，值得研究人员关注。针对神经系统及其他特定器官，研究小组卓有成效地制定了适用于多种靶向器官的AAV血清型清单，助力未来在基因递送及治疗上的应用。

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